(Roma, 4 novembre 2021) – Il Testo Unico sulle malattie rare è finalmente legge, la prima che definisce organicamente in Italia le malattie rare, i diritti di chi ne è affetto e il quadro organizzativo. Ieri, infatti, la Commissione Igiene e Sanità del Senato, in sede deliberante, ha approvato all’unanimità il provvedimento atteso dal nostro Paese dopo oltre tre anni di lavoro intenso portato avanti grazie all’impegno costante del mondo delle associazioni nazionali di riferimento e della politica. Una legge quadro che ha bisogno, per essere applicata, di decreti attuativi nel rispetto dei relativi tempi.
Il Testo pone le fondamenta di un cambiamento reale per garantire un aiuto concreto agli oltre 2 milioni di malati rari in Italia e alle loro famiglie certificando come la buona politica possa davvero porsi al servizio dei più deboli in ambito sociale e sanitario per migliorarne le condizioni di vita.
Ora si tratta di intervenire per far rispettare i tempi indicati nella legge e renderne immediata la concretezza dei contenuti.
COSA PREVEDE LA LEGGE
Sono diversi gli aspetti che la nuova legge ha stabilito.
Il testo prevede l’attuazione del Piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato garantendo un percorso strutturato della transizione dall’età pediatrica all’età adulta; prevede che i farmaci, una volta approvati dall’AIFA, siano resi immediatamente disponibili da tutte le Regioni.
Viene istituito il Fondo di solidarietà di 1 milione di euro all’anno, a partire dal 2022, per il sostegno al lavoro di cura e assistenza finalizzato quindi a favorire l’inclusione sociale dei pazienti, ovvero l’istruzione e l’inserimento lavorativo e sociale degli stessi.
Viene stabilito la creazione di un nuovo Piano Nazionale per le Malattie Rare con il quale sono definiti gli obiettivi e gli interventi pertinenti nel settore delle malattie rare, e il riordino della Rete nazionale per le malattie rare articolata nelle reti regionali e interregionali, con l’individuazione dei compiti e delle funzioni dei centri di coordinamento, dei centri di riferimento e dei centri di eccellenza che partecipano allo sviluppo delle Reti di riferimento europee « ERN »
Viene confermato e rafforzato il Centro Nazionale Malattie Rare (CNMR) all’interno dell’Istituto Superiore di Sanità con competenze che riguardano attività di ricerca, consulenza e documentazione sulle malattie rare e i farmaci orfani.
E’ inoltre prevista l’istituzione di un Comitato Nazionale per le malattie rare, una nuova cabina di regia atto a tracciare linee e strategie di intervento, al cui interno è prevista la di rappresentanti delle istituzioni nazionali e regionali, associazioni dei pazienti, enti di ricerca e società scientifiche. Esso svolge attività di ricerca, consulenza e documentazione sulle malattie rare e sui farmaci orfani finalizzate alla prevenzione, al trattamento e alla sorveglianza degli stessi. Inoltre cura la tenuta e la gestione del Registro nazionale delle malattie rare.
Le Regioni devono inoltre assicurare, attraverso i Centri regionali e interregionali di coordinamento, il flusso informativo delle reti per le malattie rare al CNMR al fine di promuovere nuove conoscenze scientifiche, effettuare un monitoraggio epidemiologico delle malattie rare, valutare la qualità complessiva della presa in carico dei pazienti e orientare così la programmazione nazionale in tema di malattie rare.
Al fine di favorire la ricerca finalizzata allo sviluppo di protocolli terapeutici sulle malattie rare o alla produzione dei farmaci orfani, per la prima volta ai soggetti pubblici o privati che svolgono tali attività è concesso, a decorrere dall’anno 2022, un contributo, nella forma di credito d’imposta, pari al 65% delle spese sostenute per l’avvio e per la realizzazione dei progetti di ricerca.
ATTUAZIONE E TEMPI
Dal momento dell’entrata in vigore della legge, con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, decorreranno i termini entro i quali produrre 5 atti necessari alla sua piena attuazione.
– Entro due mesi deve essere istituito il Comitato Nazionale per le Malattie Rare con decreto del Ministero della Salute
– Entro 3 mesi deve essere istituito il Fondo di Solidarietà per le persone affette da malattie rare con decreto del Ministero del Lavoro di concerto con Ministero della Salute e MEF.
– Entro 3 mesi, in sede di conferenza Stato-Regioni devono essere presi due accordi: il primo relativo all’approvazione del Secondo Piano Nazionale Malattie Rare fermo a 10 anni fa, e al riordino della Rete; il secondo volto a definire le modalità per assicurare un’adeguata informazione a professionisti sanitari, pazienti e famiglie.
– Entro 6 mesi, servirà anche un Regolamento del Ministero della Salute, di concerto con il Ministero dell’Università e Ricerca, per stabilire i meccanismi degli incentivi fiscali in favore dei soggetti, pubblici o privati, impegnati nella ricerca e produzione dei farmaci orfani.
